A promoção do Acesso Progressivo dos Doentes dá frutos
A EURORDIS está a promover o Acesso Progressivo dos Doentes para acelerar o acesso a terapias inovadoras mais seguras, eficazes e acessíveis, com uma mais-valia terapêutica real para as necessidades médicas que continuam por satisfazer das pessoas com doenças raras na União Europeia. O Acesso Progressivo dos Doentes, também conhecido como Licenciamento Adaptável ou Autorização Adaptável, tem o potencial de permitir o acesso mais rápido por meio de um esquema de aprovação escalonada que equilibra o acesso com os dados de segurança. A EURORDIS tem estado a promover o conceito de Acesso Progressivo dos Doentes desde 2012.
Como funciona?
Ao trabalhar com os processos de regulação no quadro legal vigente na Europa, o Acesso Progressivo dos Doentes permitiria um acesso mais rápido às terapias inovadoras pela atribuição mais rápida de uma data de autorização sob certas condições predefinidas, enquanto continua o processo de recolha de dados de segurança e eficácia – em particular, quando se combina o esquema de aprovação condicional de introdução no mercado com novas ferramentas no âmbito do novo Regulamento de Farmacovigilância da UE e rigorosos estudos de segurança pós-aprovação e estudos de eficácia pós-aprovação. Com o alargamento progressivo da população a tratar, que seria determinada por critérios de inclusão específicos, o Licenciamento Adaptável permitiria que os tratamentos chegassem aos doentes mais rapidamente – sobretudo no caso de necessidades médicas que continuam por satisfazer, ou seja, os doentes com patologias graves que não dispõem de terapias alternativas satisfatórias. Assim, o Acesso Progressivo dos Doentes permite-lhes aceder mais rapidamente a tratamentos que lhes podem salvar a vida e, em simultâneo, melhorar a recolha de provas, em situações reais, provenientes da muito heterogénea população de doentes-alvo de cada doença rara.
O papel da EURORDIS
Desde 2012 que a EURORDIS tem vindo a defender a aplicação do Acesso Progressivo dos Doentes no contexto do atual quadro regulamentar da UE. A EURORDIS apoiou e participou nos diferentes processos de reflexão e comunicações da Agência Europeia de Medicamentos (EMA). A EMA levantou a possibilidade de utilizar sistemas de aprovação escalonados na sua publicação Roadmap to 2015 (Roteiro para 2015). À medida que o conceito amadureceu, uma Mesa Redonda Empresarial da EURORDIS (ERTC) foi dedicada exclusivamente a este tema em outubro de 2013, reunindo cerca de 80 partes interessadas de alto nível para discutir as vantagens e os desafios do Acesso Progressivo dos Doentes. A interação sustentada entre a EURORDIS e a EMA, a Comissão Europeia e os organismos de Avaliação das Tecnologias da Saúde (HTA) culminou numa carta que foi coassinada pelo Fórum Europeu de Doentes, a Federação Europeia das Indústrias e das Associações Farmacêuticas (EFPIA) e a Associação Europeia de Bioindústrias (EuropaBio) e enviada à Comissão Europeia em dezembro de 2013, solicitando estudos-piloto de Licenciamento Adaptável. A Comissão Europeia foi favorável e, em resposta, a EMA anunciou em março de 2014 o lançamento de um projeto-piloto sobre Licenciamento Adaptável e apresentou um convite para que os promotores de ensaios clínicos apresentassem programas de desenvolvimento de medicamentos em curso para apreciação.
O diálogo é essencial
Para garantir o êxito de novos modelos que melhorem o acesso aos medicamentos órfãos e, em simultâneo, permitam a geração de dados mais completos e rigorosos, é essencial que haja diálogo entre as entidades reguladoras, as entidades financiadoras, a indústria, os especialistas médicos e os representantes dos doentes. Este diálogo necessita de ter lugar logo nas fases iniciais para garantir que os ensaios clínicos são concebidos para facilitar o acesso progressivo dos doentes através da inclusão de manifestações precoces de valor terapêutico e também da previsão de planos de geração de dados para a avaliação das tecnologias da saúde após a comercialização. O projeto-piloto da EMA requer um «ambiente seguro» para facilitar «a exploração livre dos pontos fortes e fracos de todas as opções para as vias de desenvolvimento, avaliação, licenciamento, reembolso, monitorização e utilização de forma confidencial e sem compromisso de ambas as partes».
No início de abril de 2014, foi organizada na EMA, em Londres, uma oficina que envolveu múltiplas partes interessadas, nomeadamente a própria EMA, a FDA, o programa NEWDIGS (Novos Paradigmas de Desenvolvimento de Medicamentos) do Massachusetts Institute of Technology (MIT), a EFPIA e a EURORDIS, para analisar num ambiente seguro, com todas as partes interessadas, se alguns casos concretos apresentados pela indústria se qualificariam para uma estratégia de licenciamento adaptável e quais seriam os benefícios de tal via de acesso progressivo.
A recente Conferência Europeia sobre Doenças Raras e Produtos Órfãos (ECRD de 2014, em Berlim) teve uma sessão dedicada relativa aos esquemas de Acesso Progressivo dos Doentes e Envolvimento dos Doentes na Avaliação Risco-Benefício, que permitiu que os doentes, as entidades reguladoras, a indústria e outras partes interessadas partilhassem e comparassem pontos de vista. As apresentações desta sessão estão disponíveis online.
A EURORDIS está empenhada em promover os projetos-piloto e participar na sua concretização, em particular através do envolvimento dos representantes dos doentes na avaliação risco-benefício, a fim de que a perceção dos riscos e dos benefícios para os doentes que deles necessitam ocupe um lugar de destaque na apreciação dos avaliadores das entidades reguladoras e, ao mesmo tempo, mantendo a investigação para gerar os dados pós-licenciamento para reduzir incertezas.
A EURORDIS vai continuar a criar mais oportunidades de diálogo multilateral e a desempenhar um papel ativo na formação de um ambiente favorável e na definição de abordagens inovadoras que melhorem o acesso ao tratamento das pessoas com doenças raras.
Louise Taylor, Communications and Development Writer, EURORDIS
Tradutores: Ana Cláudia Jorge e Victor Ferreira