Eurordis - Rare Disease Europe

Quando os médicos receitam um medicamento para uma utilização diferente das indicações para o qual o medicamento foi autorizado, chama-se a isso utilização “off-label“. Por exemplo, quando o medicamento é receitado para uma doença diferente ou quando a dosagem é diferente da que é indicada. É frequente as pessoas com doenças raras e as suas famílias estarem familiarizadas com esta prática ou então nem sequer saberem que estão a tomar medicamentos receitados para utilização “off-label“.

De modo a avaliar e a compreender melhor a utilização de medicamentos “off-label“, o grupo de trabalho da EURORDIS para a Informação, Transparência e Acesso dos Medicamentos (DITA – Drug Information, Transparency and Access) levou a cabo um inquérito-piloto de maio a julho de 2012. O inquérito recebeu mais de 250 respostas, descrevendo a experiência dos doentes com mais de 100 medicamentos diferentes para 90 doenças raras diferentes.

Os resultados preliminares foram apresentados à Agência Europeia de Medicamentos, em Londres, no passado mês de setembro.

A boa notícia é que 86% das pessoas que responderam estavam satisfeitas com a sua experiência de utilização de medicamentos receitados “off-label“. A má notícia é que 3 em cada 4 pessoas que responderam ao inquérito gostariam de ter tido mais informações sobre os benefícios e os riscos de tomar medicamentos “off-label“, e 1 em 4 pessoas não foram sequer informadas de que o medicamento que lhes foi receitado era “off-label” e, por isso, não tinha uma recomendação específica para a sua doença. Além disso, um terço das pessoas que responderam sentiram efeitos secundários.

A EURORDIS decidiu continuar a sua investigação sobre a utilização de medicamentos “off-label” nas doenças raras e alargá-la a mais doentes e a mais países. Os planos futuros são:

• Elaborar uma base de dados sobre a utilização de medicamentos “off-label” nas doenças raras;
• Estabelecer um diálogo com as entidades reguladoras sobre a forma de obter mais dados sobre os benefícios e os riscos da utilização de medicamentos “off-label“, em particular com os especialistas da Agência Europeia de Medicamentos que estão melhor colocados para avaliar os dados quando estes estão disponíveis;
• Discutir a utilidade de um formulário de consentimento;
• Explorar outras fontes de informação sobre a utilização de medicamentos “off-label” nas doenças raras, em particular ao colaborar com profissionais de saúde.