20.ª Oficina da ERTC marca dez anos de colaboração frutuosa para impulsionar o desenvolvimento de tratamentos para as doenças raras
A Mesa Redonda Empresarial da EURORDIS (ERTC) realizou a sua 20.ª Oficina em Bruxelas, a 26 de fevereiro de 2014 sob o tema geral da Materialização do potencial da Europa nas Terapias para as doenças raras daqui até 2020 – celebrando 10 anos de diálogo e esforços de colaboração entre representantes dos doentes, indústria, entidades reguladoras e autoridades nacionais competentes com o objetivo de impulsionar o desenvolvimento de tratamentos para as doenças raras.
O tema principal foi a agenda de investigação do novo Programa-Quadro da UE Horizon 2020 e as sinergias entre a Agência Europeia de Medicamentos, a Iniciativa sobre Medicamentos Inovadores 2 (2014-2020), a indústria, os doentes e a ciência, de modo a garantir que o impulso se mantém e novas oportunidades são otimizadas. Os 90 participantes, representantes de todas as partes interessadas, debateram o formato do importante papel que cada parceiro tem a desempenhar na abertura de caminhos para o desenvolvimento de novos tratamentos – indústria, responsáveis pela elaboração das políticas, entidades reguladoras e meio académico.
Ao longo da jornada, foram levantadas diversas questões importantes, tais como: a perspetiva comum de que o Regulamento da UE relativo aos Medicamentos Órfãos é eficaz e não requer revisão; a utilidade da investigação das doenças raras para a medicina personalizada e para a compreensão e o tratamento de doenças comuns; a necessidade de lidar com as grandes necessidades médicas que atualmente continuam por satisfazer em vez de desenvolver um terceiro ou quarto produto para a mesma indicação terapêutica; a necessidade premente de saber mais sobre a evolução natural e a fisiopatologia das doenças raras para atingir o objetivo de desenvolver novos tratamentos; a elaboração de mais orientações relativas a ensaios clínicos sobre as doenças para as quais estão a ser desenvolvidos vários medicamentos, incluindo a identificação mais rápida de critérios de avaliação clínicos e resultados relevantes para os doentes para que as taxas de êxito da aprovação aumentem; a redução dos custos com a investigação e o desenvolvimento através da utilização mais alargada de métodos adaptativos de desenho e de métodos estatísticos e alternativas aos modelos animais e biomarcadores para travar os preços; a promoção de abordagens de Avaliação das Tecnologias da Saúde ajustadas à raridade e envolvendo os representantes dos doentes logo desde as fases iniciais e ao longo do processo do desenvolvimento, da autorização, da distribuição e da avaliação do produto.
Estas agendas ambiciosas e pioneiras não são novas para a ERTC. Ao longo dos anos, cada oficina da ERTC foi escrupulosamente concebida para abordar os temas do momento e para ajudar a dar forma ao ambiente no domínio das doenças raras para que este siga uma trajetória positiva e orientada para o futuro.
A ERTC foi criada como um fórum de diálogo entre os representantes das pessoas com doenças raras, a indústria, as entidades reguladoras e outras partes interessadas. Além disso, serve para angariar fundos, não restringidos a um determinado fim, para as atividades da EURORDIS, em nome das pessoas com doenças raras. Durante os últimos dez anos, as mesas redondas, que se realizam duas vezes ao ano, abordaram assuntos importantes que podem desbloquear impasses e avançar com soluções reais para o desenvolvimento de terapias mais seguras, eficientes, eficazes, económicas e acessíveis.
Pode encontrar informações online sobre todas as últimas 20 oficina da ERTC. A próxima ERTC realiza-se em Barcelona, no fim de setembro. Fazemos votos para que se cumpram mais 10 anos de colaboração frutuosa e valiosa para todos os membros da ERTC – e saudamos as pessoas com doenças raras na Europa e em todo o mundo.
Louise Taylor, Communications and Development Writer, EURORDIS
Tradutores: Ana Cláudia Jorge e Victor Ferreira