Участники 20-го заседания ERTC отмечают десятилетие успешного сотрудничества, направленного на достижение прогресса в области разработки орфанных препаратов
Участники Круглого стола компаний EURORDIS (ERTC), которые 26 февраля 2014 года провели в Брюсселе свою 20-ю рабочую встречу, отметили десятилетие совместных усилий защитников интересов пациентов, представителей бизнеса, контролирующих органов и компетентных организаций национального уровня, направленных на достижение прогресса в области разработки орфанных препаратов. Круглый стол состоялся в рамках сквозной темы «Реализация потенциала европейских стран в области разработки препаратов для лечения редких заболеваний», выбранной в качестве основы для многостороннего диалога на период до 2020 года.
В этот раз в центре внимания были вопросы, связанные с формированием плана исследований в рамках новой рамочной программы ЕС «Горизонт 2020» (Horizon 2020) и определением механизмов взаимодействия между Европейским агентством по лекарственных средствам (EMA), Инициативной группой по инновационным лекарственным препаратам 2 (2014-2020 гг.), фармацевтическими компаниями, пациентами и учеными для поддержания заданных темпов разработки орфанных препаратов и оптимизации новых возможностей. 90 представителей всех заинтересованных сторон обсудили вклад фармацевтических компаний, политиков, регулирующих структур, пациентов и ученых в процесс разработки новых препаратов для лечения редких заболеваний.
В процессе этого однодневного мероприятия были затронуты многие важные проблемы. В частности, участники Круглого стола отметили необходимость проверки обоснованности широко распространенного мнения о том, что Регламент ЕС по орфанным препаратам – это эффективный инструмент, не нуждающийся в пересмотре, и подчеркнули пользу проведения исследований в области редких заболеваний для персонализированной медицины и понимания природы обычных заболеваний. Многие участники признали, что следует отдавать приоритет созданию препаратов для лечения редких заболеваний, не поддающихся воздействию ни одного из имеющихся на данный момент лекарственных средств, вместо того чтобы разрабатывать препараты в дополнение к существующим. Кроме того, участники говорили о назревшей необходимости более досконального изучения характера течения и патологической физиологии редких заболеваний в целях разработки новых методов их лечения. В число первоочередных задач вошло написание дополнительных руководств по проведению клинических испытаний препаратов для лечения РЗ, находящихся в процессе разработки. При этом выступавшие указывали, что они должны содержать критерии для раннего выявления клинических результатов и важных для пациентов исходов, повышающих вероятность получения регистрационного свидетельства. Еще одним важным направлением было названо сокращение расходов на проведение предварительных исследований и непосредственно на разработку новых лекарств за счет более широкого применения адаптивного моделирования и статистических методов, а также поиска альтернатив исследованиям на животных и использованию биомаркеров. Участники встречи отметили важность проведения Оценки медицинских технологий с учетом редкости заболевания и с привлечением представителей пациентов на всех этапах разработки, регистрации, распределения и оценки орфанных препаратов.
Такая насыщенная повестка характерна для всех заседаний Круглого стола компаний EURORDIS (ERTC). За годы проведения этого мероприятия организаторам ERTC удалось разработать оптимальную процедуру проведения заседаний, позволяющую оперативно рассматривать все текущие вопросы и способствовать достижению положительных результатов в области разработки новых препаратов для лечения редких заболеваний.
Круглый стол компаний (ERTC) был создан в качестве площадки для поддержания многостороннего диалога между представителями пациентов, фармацевтических компаний, регулирующих органов и других заинтересованных сторон. Кроме того, он позволяет EURORDIS формировать фонды без ограничивающих условий использования для осуществления своей деятельности по защите интересов пациентов с редкими заболеваниями. В течение последнего десятилетия заседания Круглого стола собирались регулярно два раза в год. За этот период участникам Круглого стола удалось разрешить немало критических проблем и принять целый ряд важных решений, способствующих разработке более безопасных, эффективных, дешевых и доступных препаратов для лечения редких заболеваний.
Информация обо всех 20 заседаниях ERTC доступна в режиме онлайн. Следующее заседание ERTC состоится в Барселоне в конце сентября. Мы надеемся, что следующие 10 лет плодотворного сотрудничества в рамках Круглого стола компаний принесут не менее значимые результаты для его участников и для всех пациентов с редкими заболеваниями в Европе и за ее пределами.
Louise Taylor, Communications and Development Writer, EURORDIS
Перевод: Lingo 24