Первая конференция IRDiRC дает новый импульс развитию международного сотрудничества в области изучения редких заболеваний
Международный исследовательский консорциум по редким заболеваниям (IRDiRC) начал создаваться в апреле 2011 года по инициативе Европейской Комиссии и Национального института здравоохранения США. Целью проекта является развитие международного сотрудничества в области редких заболеваний. IRDiRC объединяет ученых, работающих в этой области, и организации, готовые инвестировать средства в проведение исследований, для решения двух основных задач: разработки средств диагностики большинства редких заболеваний и 200 новых методов и препаратов для их лечения к 2020 году.
Первая международная конференция IRDiRC, собравшая более 400 делегатов со всего мира, состоялась в Дублине (Ирландия) 16-17 апреля 2013 г. Она была организована Еврокомиссией при содействии правительства Ирландии, которая в этом году председательствует в Совете ЕС. После пленарного заседания, посвященного возможностям и проблемам развития международного партнерства и сотрудничества в области изучения редких заболеваний, участники продолжили работу в секциях, на рассмотрение которых были вынесены три темы: Лечение, Диагностика и Междисциплинарные подходы. При рассмотрении всех вопросов повестки дня учитывались мнения и личный опыт пациентов.
На секционном заседании The Depth of Rare Diseases (Глубинный характер редких заболеваний), посвященной проблемам диагностики редких заболеваний, точку зрения пациентов представила Авриль Дейли (Avril Daly), вице-президент EURORDIS и президент Ирландской организации генетических и редких заболеваний. В своем выступлении она, в частности, проанализировала, как отсутствие диагноза влияет на качество предоставляемой пациенту медицинской помощи, и рассказала об инициативах по диагностированию более 3000 редких заболеваний, причины возникновения которых до сих пор не выяснены. Авриль подробно остановилась на трудностях, связанных с реализацией осуществляемых в Ирландии проектов по изучению заболеваний сетчатки, которые она привела в качестве примера исследований, проводимых по инициативе и при активном участии пациентов на всех этапах процесса: от постановки диагноза до разработки лекарств.
Директор EURORDIS по разработке новых методов лечения Мария Маврис (Maria Mavris) выступила на секционном заседании Facing the Challenges (Проблемы, возникающие в ходе исследований), на котором рассматривались этические, экономические и политические вопросы, связанные с проведением научных исследований в рамках IRDiRC, в том числе, касающиеся случайных открытий и совместного использования информации. Мария рассказала, с какими трудностями сталкиваются пациенты, принимающие активное участие во всех этапах изучения редких заболеваний и разработки лекарственных средств.
Главный исполнительный директор EURORDIS Ианн ле Кам, выступивший на секционном заседании, посвященном налаживанию диалога с регулирующими органами для оптимизации процесса разработки орфанных препаратов (Regulatory Dialogue to Optimize Orphan Drug Development), призвал представителей регулирующих органов принять Декларацию о гибкости регулирующей деятельности с целью ускорения процедуры выдачи разрешения на производство и использование орфанных препаратов. Он, в частности, сказал: «Нам нужно, чтобы регулирующие органы по обе стороны Атлантического океана проводили политику, позволяющую четко определять более гибкие пути для разработки орфанных медицинских препаратов. Без этого невозможно ускорить обеспечение доступности лечения«.
Решающее значение для достижения стоящих перед IRDiRC целей имеет выполнение следующих условий: поддержание диалога между заинтересованными сторонами на всех этапах научных и клинических исследований; гибкий подход со стороны всех участников процесса, начиная с регулирующих органов; обеспечение возможностей для совместного использования информации; а также сотрудничество в области проведения исследований и финансирования. Хочется надеяться, что первая конференция IRDiRC интенсифицирует процесс проведения исследований и вызовет прилив энтузиазма у его потенциальных участников. Заинтересованные стороны уже приступили к обсуждению возможных вариантов сотрудничества.
Перевод: Lingo 24