Кампания в поддержку поэтапного повышения доступности лечения приносит свои плоды
EURORDIS активно выступает в поддержку концепции поэтапного повышения доступности лекарств, ускоряющей появление более безопасных эффективных и сравнительно недорогих инновационных медицинских препаратов для удовлетворения нереализованных медицинских потребностей пациентов с редкими заболеваниями в странах Евросоюза. Поэтапный подход, также известный как адаптивное лицензирование или условная регистрация медицинских препаратов, дает возможность ускорить получение больными необходимых лекарств за счет применения поэтапной схемы регистрации новых препаратов, позволяющей повысить доступность лекарств, требующих дополнительных исследований для изучения эффективности и безопасности их применения в долгосрочной перспективе. Начиная с 2012 года EURORDIS активно выступает за реализацию этой концепции.
Как это работает?
Реализация концепции поэтапного повышения доступности лекарств для пациентов в рамках процедур контроля, предусмотренных современным европейским законодательством, позволит ускорить повышение доступности инновационных лекарств путем их более ранней, ограниченной рядом предварительно сформулированных условий, регистрации на этапе сбора данных, подтверждающих безопасность и эффективность их применения. В частности, этого можно добиться, сочетая условную регистрацию лекарств (Conditional Marketing Approval) с инструментами контроля, предлагаемыми в новой редакции Регламента ЕС об осуществлении фармакологического надзора (EU Pharmacovigilance Regulation), а также мерами, прописанными в положениях о проведении пострегистрационного исследования безопасности (Post-Approval Safety Studies) и пострегистрационного исследования эффективности (Post-Approval Efficacy Studies). За счет постепенного расширения целевого контингента больных, определяемого при помощи конкретных критериев включения, адаптивное лицензирование обеспечит ускоренное предоставление лечения остро нуждающимся в нем пациентам. В первую очередь, речь идет об удовлетворении нереализованных медицинских потребностей тяжело больных пациентов, для лечения которых нет других эффективных средств. Помимо ускоренного предоставления жизненно необходимого лечения тяжело больным пациентам, поэтапное повышение доступности лекарств для пациентов с редкими заболеваниями расширяет возможности для сбора данных о действии лекарственного препарата в реальных условиях при приеме целевым контингентом больных с различными индивидуальными особенностями.
Роль EURORDIS
Начиная с 2012 года EURORDIS последовательно выступает за реализацию концепции поэтапного повышения доступности лекарств для пациентов в рамках существующей европейской нормативно-правовой базы. При поддержке и активном участии EURORDIS Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) провело ряд обсуждений и выступило с рядом заявлений по этому вопросу. Именно EMA озвучило предложение о введении поэтапных схем регистрации лекарственных препаратов в своей публикации «План развития до 2015 г.». После того как концепция приняла относительно законченный вид, EURORDIS провела Круглый стол компаний (ERTC), посвященный исключительно этой теме. На состоявшемся в октябре 2013 года заседании Круглого стола с участием около 80 высокопоставленных представителей заинтересованных сторон были обсуждены преимущества поэтапного подхода к повышению доступности новых орфанных препаратов и проблемы, возникающие в связи с его реализацией. Совместными усилиями EURORDIS, EMA, Европейской комиссии и Европейской сети по проведению оценки медицинских технологий (HTA) было разработано письмо, призывающее к началу осуществления пилотных проектов по адаптивному лицензированию, которое было подписано участниками Европейского форума пациентов, а также членами Европейской федерации фармацевтических компаний и ассоциаций (EFPIA) и Европейской ассоциации биоиндустрии (EuropaBioN> ). В декабре 2013 года письмо было направлено на рассмотрение Европейской комиссии. В марте 2014 года Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA), заручившись поддержкой Еврокомиссии, объявило о начале реализации пилотного проекта по адаптивному лицензированию и пригласило заказчиков клинических испытаний представлять на рассмотрение для участия в проекте текущие программы по разработке новых лекарственных препаратов.
Решающее значение многостороннего диалога
Решающим фактором для достижения успеха новой модели, позволяющей одновременно повысить доступность орфанных препаратов и расширить возможности для сбора более полной и достоверной информации об их эффективности и безопасности, является поддержание многостороннего диалога между регулирующими органами, заказчиками, фармацевтическими компаниями, врачами и пациентами. Своевременное начало этого диалога позволит изначально разрабатывать планы проведения клинических испытаний с учетом необходимости обеспечения поэтапной доступности нового препарата для пациентов, путем включения в них пунктов о подготовке предварительного заключения о терапевтической ценности нового препарата на более раннем этапе и разработки планов по сбору информации в ходе пострегистрационной оценки медицинской технологии. Пилотный проект EMA призывает к созданию «среды безопасной гавани», обеспечивающей «благоприятные условия для изучения сильных и слабых сторон всех вариантов разработки, оценки и лицензирования орфанных препаратов, способов компенсации связанных с этим процессом расходов, возможностей по организации контроля за их использованием и каналов их распространения. Такие условия, помимо прочего, предполагают полную конфиденциальность и отсутствие каких-либо взаимных обязательств».
В начале апреля 2014 года EMA организовало в Лондоне международный семинар с участием представителей EMA, американского Управления по контролю за продуктами и лекарствами (FDA), организаторов программы NEWDIGS (Новые парадигмы разработки лекарственных препаратов), осуществляемой Массачусетским технологическим институтом (MIT), EFPIA и EURORDIS. Участники семинара рассмотрели конкретные примеры находящихся в процессе разработки орфанных препаратов на предмет их соответствия критериям адаптивного лицензирования и преимуществ использования поэтапного подхода к обеспечению их доступности для пациентов.
На состоявшейся в Берлине Европейской конференции по редким заболеваниям и орфанным препаратам (ECRD 2014 Berlin) темам поэтапного обеспечения доступности орфанных препаратов и участия пациентов в проведении оценки соотношения риска и пользы новых лекарств было посвящено специальное заседание, позволившее представителям пациентов, регулирующих органов, фармацевтических компаний и других заинтересованных сторон выразить свои точки зрения по этим вопросам. Тексты их выступлений опубликованы на сайте конференции.
EURORDIS поддерживает и принимает участие в пилотных проектах путем привлечения представителей пациентов к проведению оценки соотношения риска и пользы новых лекарств. Таким образом мы доносим мнение пациентов до отвечающих за проведение оценки регулирующих органов, а также способствуем выработке оптимальных путей сбора информации о новом препарате после его регистрации для выявления его возможных побочных эффектов.
EURORDIS продолжит поиск новых возможностей для поддержания многостороннего диалога и будет и впредь играть активную роль в создании благоприятной среды и формировании инновационных подходов, обеспечивающих повышение доступности лечения для пациентов с редкими заболеваниями.
Louise Taylor, Communications and Development Writer, EURORDIS
Перевод: Lingo 24