Eurordis - Rare Disease Europe

Il nostro lavoro

EURORDIS objectives in the area of international policy are:

• Obiettivo uno: Rendere la copertura sanitaria universale una realtà per le persone affette da una malattia rara.
• Obiettivo due: Implementare il Collaborative Global Network for Rare Diseases dell’OMS
• Obiettivo tre: Garantire l’inclusione dei malati rari nell’agenda 2030 delle Nazioni Unite “Per non lasciare indietro nessuno”.

EURORDIS si impegna in iniziative politiche internazionali attraverso tre organismi principali:

• Rare Diseases International, istituito per la prima volta da EURORDIS, che riunisce federazioni nazionali e regionali di pazienti affetti da malattie rare di tutto il mondo, oltre ad alleanze internazionali specifiche per malattie rare per creare un’alleanza globale di malati rari e famiglie.
• Il Comitato delle ONG per le malattie rare, un comitato a pieno titolo istituito sotto l’egida della Conferenza delle ONG nelle relazioni consultive con le Nazioni Unite, co-fondata da EURORDIS, con l’obiettivo di far crescere la consapevolezza delle malattie rare all’interno di questa organizzazione internazionale.
• L’International Rare Diseases Research Consortium (IRDiRC), che si impegna a garantire che tutte le persone affette da una malattia rara ricevano una diagnosi accurata, cure e terapie disponibili entro un anno dal primo consulto medico.
• Dal 2018 EURORDIS ha uno statuto consultivo speciale ufficiale depositato presso l’ECOSOC (il Consiglio economico e sociale delle Nazioni Unite).

Advocacy

Copertura sanitaria universale per tutti

A febbraio 2019, EURORDIS, con Rare Diseases International (RDI) e il Comitato ONG per le malattie rare, ha tenuto il primo evento politico per la Giornata delle malattie rare presso la sede delle Nazioni Unite a New York, riunendo rappresentanti dei pazienti e numerose missioni nazionali permanenti presso le Nazioni Unite, con l’impegno di migliorare la vita delle persone colpite da una malattia rara e di adoperarsi per una copertura sanitaria universale inclusiva (UHC).

A settembre 2019, gli Stati membri delle Nazioni Unite hanno adottato la storica Dichiarazione politica, che include l’impegno ad intensificare gli sforzi per affrontare il problema delle malattie rare. Si tratta della prima volta in assoluto in cui le malattie rare vengono incluse in una dichiarazione delle Nazioni Unite adottata da tutti i 193 Stati membri. Tutto ciò è stato il risultato di ambiziosi sforzi di advocacy da parte della comunità delle malattie rare, di EURORDIS, di RDI e del Comitato delle ONG.

Alla fine del 2019, a seguito di un incontro con il dottor Tedros, direttore generale dell’OMS, Rare Diseases International ha firmato un memorandum d’intesa (MoU) con l’OMS. Tale documento mira ad affrontare le esigenze di salute pubblica e le questioni relative alle malattie rare e garantire il raggiungimento di una UHC che comprenda anche le malattie rare.

Collaborative Global Network for Rare Diseases dell’OMS

Attraverso il MoU, RDI e OMS hanno istituito una rete globale collaborativa dell’OMS per le malattie rare (Collaborative Global Network for Rare Diseases – CGN4RD OMS), utilizzando un approccio strutturato che raggruppa le malattie rare per aree terapeutiche, comprendendo tutte le malattie rare e non lasciando indietro nessuno. Il CGN4RD OMS collegherà le principali organizzazioni sanitarie accademiche (hub) con servizi multidisciplinari specialistici in malattie rare a livello regionale ed internazionale, per replicare il successo delle Reti di Riferimento Europee.

È stato effettuato uno studio di valutazione dei bisogni dei pazienti per supportare lo sviluppo di un quadro concettuale e metodologico per il CGN4RD dell’OMS. Questo quadro promuoverà l’identificazione, la valutazione e il supporto dei centri di riferimento che saranno collegati a livello internazionale attraverso il CGN4RD. RDI sta anche intraprendendo un processo di consultazione completo con i rappresentanti dei pazienti in ciascuna delle sei regioni dell’OMS come parte di questo lavoro.

Risoluzione delle Nazioni Unite sulle malattie rare

Attraverso il Comitato delle ONG per le Malattie Rare, EURORDIS si impegna anche per l’adozione di una risoluzione a livello dell’Assemblea Generale delle Nazioni Unite (UNGA) per affrontare in maniera globale i bisogni delle persone affette da una malattia rara.

Una risoluzione dell’UNGA renderebbe formalmente le malattie rare una priorità sanitaria globale e rappresenterebbe un passo essenziale verso il riconoscimento e le azioni volte a migliorare la qualità della vita dei malati rari. Metterebbe in moto un’ondata di azioni politiche che alla fine contibuirebbero a “non lasciare indietro nessuno”.

Le richieste principali includono la creazione di strategie nazionali per le malattie rare negli Stati membri delle Nazioni Unite, l’integrazione delle malattie rare nelle agenzie e nei programmi delle Nazioni Unite e rapporti ufficiali da parte del segretariato delle Nazioni Unite per seguire lo stato di avanzamento di tali azioni.

Altre collaborazioni internazionali

Creata da EURORDIS, Takeda e Microsoft, la Commissione globale per porre fine all’odissea diagnostica per i bambini affetti da una malattia rara, ha creato una roadmap per il settore delle malattie rare che si concentra sulle soluzioni agli ostacoli principali che impediscono una diagnosi tempestiva per tutte le malattie rare, con particolare enfasi su quelle pediatriche. La Commissione riunisce rappresentanti di vari settori per fornire diverse prospettive sulla diagnosi delle malattie rare. Essa sta conducendo dei progetti pilota per testare le tecnologie che possono migliorare la diagnosi e sta, inoltre, portando avanti una campagna di sensibilizzazione per sostenere i genitori che potrebbero trovarsi ad affrontare un’odissea diagnostica.

Attraverso la nostra adesione all’International Rare Diseases Research Consortium (IRDiRC), come parte dell’Assemblea del Consorzio, del Comitato Costituente dei Pazienti e del Comitato Scientifico delle Terapie, vogliamo contribuire ad accelerare il processo diagnostico e la disponibilità delle terapie per le malattie rare in tutto il mondo, prestando particolare attenzione al coinvolgimento dei pazienti nello sviluppo di questi trattamenti.

Impegno

Attraverso la creazione di RDI, del Comitato delle ONG e numerosi eventi guidati da EURORDIS, presso la sede delle Nazioni Unite a New York e dell’OMS a Ginevra, la nostra organizzazione ha coinvolto rappresentanti dei pazienti negli sforzi internazionali di advocacy per ottenere il riconoscimento pubblico delle malattie rare come priorità per la salute.

EURORDIS si avvale dell’aiuto di volontari della comunità dei malati rari per fornire feedback sui suoi sforzi di advocacy internazionale. Diversi volontari risiedono a New York per rappresentare EURORDIS ai dibattiti e alle conferenze organizzate presso le Nazioni Unite, per trasmettere messaggi importanti di difesa dei diritti dei malati durante incontri mirati con le missioni permanenti all’ONU e per essere coinvolti nelle attività del Comitato delle ONG per le malattie rare.

Con il Comitato delle ONG per le Malattie Rare e le sue azioni di advocacy relative alla possibile adozione di una Risoluzione delle Nazioni Unite sulle Malattie Rare, le associazioni dei pazienti sono anche impegnate in una campagna comune per garantire il sostegno degli Stati membri delle Nazioni Unite.

Empowerment

Attraverso RDI, una rete all’interno della quale le associazioni per le malattie rare possono scambiarsi esperienze, condividere le migliori pratiche e sostenersi reciprocamente, EURORDIS contribuisce a rafforzare il ruolo delle associazioni nazionali e regionali.

RDI ed EURORDIS coordinano anche campagne, webinar e sviluppano strumenti per incoraggiare le associazioni di pazienti a sostenere strategie per le malattie rare e politiche UHC che includano le malattie rare a livello nazionale.