Le 20e colloque de l’ERTC marque dix ans d’une collaboration fructueuse qui a fait avancer le développement de traitements pour les maladies rares
La Table ronde EURORDIS des entreprises (ERTC) a tenu son 20e colloque à Bruxelles le 26 février 2014 sur le thème Libérer le potentiel de l’Europe dans les thérapies pour les maladies rares d’ici 2020. Cet événement a été l’occasion de célébrer dix ans de dialogue et d’efforts collaboratifs entre les représentants de patients, le secteur pharmaceutique, les organismes de réglementation et les autorités nationales compétentes pour faire avancer le développement de traitements pour les maladies rares.
L’accent a été mis sur l’agenda de la recherche du nouveau programme-cadre de l’UE, Horizon 2020, et sur les synergies entre l’Agence européenne des médicaments, l’Initiative des médicaments innovants 2 (2014-2020), l’industrie pharmaceutique, les patients, et la science, de façon à entretenir la dynamique et à susciter en continu de nouvelles opportunités. Les 90 participants, qui représentaient toutes les parties prenantes, ont souligné combien chaque partenaire à un rôle vital à jouer pour préparer la voie au développement de nouveaux traitements – industrie, décideurs politiques, organismes de réglementation, patients et chercheurs.
Tout au long de la journée, de nombreux points importants ont été soulevés. Les participants partagent notamment le même point de vue sur l’efficacité du Règlement de l’UE sur les médicaments orphelins et considèrent qu’il est inutile de le réviser. Parmi les autres questions abordées figuraient : l’utilité de la recherche consacrée aux maladies rares pour la médecine personnalisée et pour comprendre et traiter des maladies communes ; la nécessité de satisfaire des besoins médicaux pour lesquelles aucun recours n’existe plutôt que de développer un troisième ou un quatrième produit pour la même indication thérapeutique ; l’urgence d’en savoir plus sur l’histoire naturelle et la physiopathologie des maladies rares afin de développer de nouveaux traitements ; l’élaboration d’orientations supplémentaires sur les essais cliniques relatifs aux pathologies pour lesquelles plusieurs médicaments sont en cours de développement, y compris concernant l’identification précoce de critères cliniques et de résultats pertinents pour les malades afin de renforcer les chances d’approbation ; la réduction des coûts de recherche et de développement grâce à un recours accru aux méthodes statistiques et au design adaptatif, mais aussi à d’autres outils que les biomarqueurs et modèles animaux ; la promotion d’approches d’évaluation des technologies de la santé qui soient adaptées à la rareté des pathologies et qui impliquent les représentants de patients en amont et tout au long du processus d’élaboration, de distribution et d’évaluation des médicaments.
Le programme est ambitieux, mais l’ERTC en est coutumière. Depuis les débuts, chaque colloque de l’ERTC est scrupuleusement préparé pour traiter les questions d’actualité et contribuer à façonner le cadre des maladies rares suivant une trajectoire positive, qui aide à aller de l’avant.
L’ERTC a été pensé comme un forum propice au dialogue entre les représentants de patients, l’industrie, les organismes de réglementation et d’autres parties prenantes. Cette table ronde sert aussi à collecter, sans restriction, des fonds pour financer les actions d’EURORDIS en faveur de toutes les personnes vivant avec une maladie rare. Au cours des dix dernières années, les deux colloques annuels ont régulièrement abordé des sujets majeurs et visé à faire débloquer la situation en proposant des solutions concrètes en vue d’un développement de thérapies sûr, efficace et efficient, accessible sur tous les plans.
Pour en savoir plus sur les 20 précédents colloques de l’ERTC, il vous suffit de vous rendre sur cette page. La prochaine fois, l’ERTC se réunira à Barcelone, fin septembre. Dix nouvelles années d’une collaboration fructueuse nous attendent. Tous les membres de l’ERTC s’en réjouissent – comme tous ceux vivant avec des maladies rares en Europe et au-delà.
Louise Taylor, Communications and Development Writer, EURORDIS
Traducteur :Trado Verso
Relecture : Ariane Weinman