La communauté des maladies rares s’internationalise !
La 22e réunion de la Table ronde EURORDIS des entreprises (ERTC) a eu lieu récemment à Bruxelles à l’occasion de la Journée internationale des maladies rares 2015. Le thème en était : « La communauté des maladies rares prend une envergure mondiale ».
L’ERTC, groupe réunissant les entreprises membres d’EURORDIS, se réunit deux fois l’an pour débattre de sujets liés au développement de traitements contre les maladies rares et à l’accès à ces traitements. La table ronde rassemble des sociétés des secteurs pharmaceutique, biotechnologique et de services dont les activités ont une incidence sur les personnes vivant avec une maladie rare et qui partagent un intérêt commun concernant les maladies rares en général et le développement de médicaments orphelins en particulier.
Dans le climat actuel, l’élaboration de thérapies innovantes contre les maladies rares est essentiellement globale par nature en raison de la rareté de patients et experts, mais aussi en raison de l’approche toujours plus internationale qu’appliquent les entreprises sur le marché.
Les maladies rares ne sont pas encore reconnues au rang de priorité internationale de santé publique. EURORDIS souhaite y remédier dans les 5 à 10 prochaines années. Dans notre monde actuel, un plus grand nombre de pays peut renforcer l’accès aux soins de santé pour au moins une part de leur population. Internet change en outre notre accès à l’information et nous permet de fonder des communautés. Ainsi devient-il possible d’améliorer, au-delà des pays de l’OCDE, la situation complexe dans laquelle se trouvent des millions de personnes atteintes de maladie rare.
L’adoption d’une approche internationale de la recherche et des politiques de santé aide à améliorer sensiblement la vie de ces personnes. Par exemple en augmentant l’accès d’un plus grand nombre de patients à l’information, à un diagnostic précis et à des soins complets, de qualité, ou encore en leur proposant des thérapies innovantes.
Cette dernière réunion avait pour objectif d’analyser les opportunités d’une internationalisation et de réfléchir aux approches possibles pour une internationalisation progressive, structurée et de long terme, qui implique tout à la fois les patients, les organisations de patients, les chercheurs et l’industrie.
Les discussions ont surtout porté sur les initiatives stratégiques en cours susceptibles de structurer cette internationalisation et sur la façon d’accroître les synergies entre ces initiatives pour en optimiser les résultats. L’ERTC a traité plus particulièrement les sujets suivants :
- la sensibilisation, qui passe actuellement par la Journée internationale des maladies rares, campagne internationale annuelle visant à sensibiliser les décideurs politiques, les parties prenantes et le grand public. Lancée en 2008, cette journée implique aujourd’hui plus de 80 pays, tous continents confondus.
- les communautés de patients telles que RareConnect, espace en ligne sûr, accessible en 5 langues où les personnes atteintes de maladie rare peuvent entrer en contact les unes avec les autres et discuter de leur maladie ou de sujets communs. Lancée en 2010, cette initiative implique 40 pays.
- la recherche au travers de groupes comme le Consortium international dédié à la recherche sur les maladies rares (IRDiRC), créé en 2009-2010. Les objectifs de ce consortium incluent notamment la mise à disposition d’outils de diagnostic pour la plupart des maladies rares et le développement de 200 nouvelles thérapies contre les maladies rares, dans les deux cas d’ici à 2020. Les chercheurs qui consacrent leurs travaux aux maladies rares ont toujours collaboré à l’échelle internationale pour assurer l’excellence de la recherche et faire avancer la science, mais de façon fragmentée. L’IRDiRC instaure un cadre commun, coordonne les actions des organismes de financement et organise les collaborations internationales dans des domaines cruciaux.
- la visibilité des maladies rares dans les systèmes de santé au travers de diverses actions, notamment : l’intégration des maladies rares à la révision du système de codification international des maladies ICD 11 ; la promotion et la diffusion plus large des codes Orpha ; et l’indexation des codes Orpha avec des systèmes de codification autres que l’ICD, par exemple SNOMED. Pour en savoir plus sur la codification des maladies rares, c’est ici.
- les conférences réunissant plusieurs parties prenantes dont : la Conférence européenne sur les maladies rares et les produits orphelins (ECRD) qu’organisent EURORDIS et plusieurs partenaires, attirant de nombreux participants au-delà des frontières européennes ; le Sommet capital sur les maladies rares et les produits orphelins qu’organise l’association NORD aux États-Unis ; enfin, la Conférence internationale sur les maladies rares et les médicaments orphelins (ICORD), qui encourage l’adoption de politiques spécifiques aux maladies rares dans de nouvelles régions du monde.
- les agences de réglementation qui accélèrent la définition d’un cadre de collaboration surtout entre l’UE, les États-Unis, le Canada et le Japon. Les participants à la réunion ont identifié entre autres priorités la nécessité de renforcer la collaboration afin de rationaliser les exigences de la réglementation concernant les essais cliniques à l’international.
- les entreprises pharmaceutiques et biotechnologiques qui ne collaborent pas encore à l’échelle internationale. Rencontrer des acteurs du secteur a aidé à établir la caractère indispensable d’une telle collaboration. Cela a aussi permis d’identifier des initiatives pré-concurrentielles susceptibles de servir à instaurer des partenariats et un cadre d’action plus favorables. Pendant la réunion, les entreprises ont également été encouragées à rejoindre l’IRDiRC.
- les organisations de patients, qui doivent s’allier au sein d’un réseau international afin d’améliorer leurs capacités et de parler d’une même voix au niveau mondial, ont présenté l’initiative EURORDIS « Rare Diseases International », créé avec NORD (États-Unis), CORD (Canada), JPA (Japon), CORD (Chine), IORD (Inde), ALIBER (Amérique latine) et d’autres groupes.
Durhane Wong-Rieger, présidente de l’organisation canadienne des maladies rares CORD, a participé à la réunion et commenté : « EURORDIS s’efforce depuis longtemps d’agir à l’international avec des acteurs de culture et de langue différentes, inspirant des initiatives au-delà des frontières européennes. Nous devons nous assurer que les patients, partout dans le monde, se sentent représentés de la même façon et qu’ils accèdent à une réelle communauté mondiale, pas uniquement au travers d’outils en ligne, mais aussi via leurs propres communautés locales. S’agissant du développement de médicaments, nous devons réfléchir dès le départ suivant une approche internationale, qui tienne compte de tous les pays en développement. »
Restez attentifs pour en savoir plus sur le lancement de la nouvelle initiative EURORDIS Rare Diseases International.
Eva Bearryman, Junior Communications Manager, EURORDIS
Traducteur : Trado Verso