Eurordis - Rare Disease Europe

Une prescription est dite « hors AMM » (Autorisation de Mise sur le Marché) lorsque les médecins prescrivent un médicament pour une indication différente de celle pour laquelle le médicament a obtenu son AMM. Par exemple, lorsqu’un médicament est prescrit pour une maladie différente ou un dosage différent de celui indiqué dans l’autorisation.
Les patients atteints de maladies rares ainsi que leurs familles sont coutumiers de cette pratique, et parfois ne réalisent même pas qu’ils prennent des médicaments prescrits hors AMM.

En vue d’étudier et de mieux comprendre ce phénomène de prescription hors AMM, la Task Force EURORDIS DITA (Drug, Information, Transparency, Access) a réalisé une enquête pilote entre les mois de mai et juillet 2012. Par exemple, un des répondants a indiqué que le médicament prescrit à son enfant de six mois pour traiter son épilepsie était, d’après la notice, déconseillé entre 6 mois et 3 ans.

Cette enquête a reçu plus de 250 réponses concernant plus de 100 médicaments différents, utilisés pour traiter 90 maladies rares. Les résultats préliminaires ont été présentés à l’Agence Européenne des Médicaments (EMA) à Londres en septembre dernier.

La bonne nouvelle, c’est que 86% des répondants se sont dits satisfaits de leur expérience d’utilisation de médicaments hors AMM.  La mauvaise nouvelle en revanche, c’est que les trois quart des répondants auraient souhaité recevoir plus d’informations sur les bénéfices / risques liés à la prise d’un médicament hors AMM, et qu’un quart n’avait pas même pas été averti que le médicament était prescrit « hors AMM » et par conséquent, non recommandé. De plus, un tiers des répondants ont expérimenté des effets secondaires.

EURORDIS a décidé de poursuivre son étude sur l’utilisation « hors AMM » pour les maladies rares et de l’étendre à plus de patients dans plus de pays. Les prochaines étapes sont :

• Elaborer une base de données pour les prescriptions hors AMM concernant les maladies rares ;
• Engager un dialogue avec les régulateurs sur les moyens d’obtenir plus de données sur les bénéfices / risques de la prescription hors AMM, en particulier avec des experts de l’Agence Européenne des Médicaments qui sont les mieux placés pour analyser ces données lorsqu’elles sont disponibles ;
• Discuter de l’utilité d’un formulaire de consentement éclairé ;
• Etudier d’autres sources d’information sur les utilisations de médicaments hors AMM pour les maladies rares, en particulier en collaboration avec les professionnels de santé.