Compassionate use

Home » Compassionate use

Dieser Abschnitt erklärt die Rolle von Compassionate-Use-Programmen: Für wen sind sie und unter welchen Bedingungen Patienten Zugang zu Compassionate-Use-Arzneimitteln erhalten.

Was ist ein Compassionate-Use-Programm?
Ein Arzneimittel, das auf Compassionate-Use-Basis verschrieben wird, ist in erster Linie eine Behandlung. Es ist kein Experiment und keine klinische Studie. Es wird verschrieben mit der Absicht eine Person, die eine neue therapeutische Option zur besseren Kontrolle der Krankheit benötigt, zu behandeln.

Ein Compassionate-Use-Programm (CUP) durchzuführen, bedeutet ein Arzneimittel aus humanen Erwägungen einer Gruppe von Patienten (oder manchmal einzelnen Patienten auf einer Fall-zu-Fall-Basis) mit einer chronischen oder schwer invalidisierenden Krankheit oder einer als lebensbedrohend eingestuften Krankheit, die nicht ausreichend mit zugelassenen Arzneimitteln behandelt werden können, zur Verfügung zu stellen¹.
- Der Arzt stellt den Antrag an das pharmazeutische Unternehmen, das das Produkt entwickelt bzw. an die nationale Behörde, die über die Zulassung der Compassionate-Use-Anwendung entscheidet.
- Die europäische Gesetzgebung (für Arzneimittel, die mit einem zentralisierten Verfahren zugelassen werden) schreibt vor, dass für das betreffende Arzneimittel entweder ein Antrag auf Marktzulassung gestellt worden sein muss oder gerade relevante klinische Studien durchgeführt werden²: Mit anderen Worten, es wird nicht verlangt, dass das relevante Arzneimittel bereits woanders auf der Welt zugelassen sein muss. Falls das Produkt in einer klinischen Studie getestet worden ist bzw. gerade in einer klinischen Studie für Ihre Krankheit getestet wird, dann kann Ihr Arzt eine Compassionate-Use-Zulassung beantragen.
- Die meisten EU-Mitgliedsstaaten verfügen über ein gesondertes Verfahren zur Arzneimittelausgabe auf Compassionate-Use-Basis. Viele andere europäische Länder haben ähnliche Verfahren. Diese Verfahren sind mehr oder weniger komplex und zeitaufwendig.
ABBILDUNG 1: Auszug des EMA-F&A-Dokuments zu Compassionate Use Auf Englisch

^{1 VERORDNUNG (EG) Nr. 726/2004 Titel V, Artikel 83.2

2 Ebenda, Artikel 83.2}
Was ist ein Compassionate-Use-Programm nicht?
Per Definition ist Compassionate Use eine noch nicht endgültig bewertete Behandlung für Patienten, die keine andere Option haben. Andere Umstände, unter welchen ein Arzneimittel angewandt wird, sollten nicht mit einer Compassionate-Use-Anwendung verwechselt werden.
- Weder eine klinische Studie noch ein Experiment: Auf keinen Fall kann das auf Compassionate-Use-Basis verschriebene Arzneimittel als Placebo gegeben werden oder eine Behandlung oder eine Kombination von Behandlungen sein, die dem Patienten bereits verschrieben wurde, aber mangelnde Wirksamkeit zeigte oder schlecht vertragen wurde. Obwohl es nicht völlig sicher ist, ob die Behandlung, die der Patient auf Compassionate-Use-Basis erhält, helfen wird – falls es keine andere Option gibt und die geringste Chance besteht, dass das Produkt wirksam sein wird, sollte dies dem Patienten zugutekommen.
- Ein Ersatz für die Produktentwicklung: Ein Compassionate-Use-Programm kann klinische Studien nicht ersetzen. Wie bereits dargelegt ein CUP ist kein Experiment. Mit ihm kann die Schlussfolgerung, ob das Produkt für eine Patientengruppe sicher und wirksam ist, nicht gezogen werden. Ein CUP kann parallel zu klinischen Studien stattfinden, aber es wird nur zugelassen, falls klinische Studien bereits laufen. Weiterhin sollte die Rekrutierung für ein CUP kein Hindernis für die Rekrutierung von Patienten für klinische Studien sein (zum Beispiel, falls Patienten es bevorzugen, das Arzneimittel auf Compassionate-Use-Basis zu erhalten und das Risiko, ein Placebo zugeteilt zu bekommen, nicht eingehen möchten).
- Eine zulassungsüberschreitende Anwendung (off-label use): Ein Off-Label-Arzneimittel ist per Definition ein Arzneimittel, das zulassungsüberschreitend eingesetzt wird. Zum Beispiel kann ein Arzneimittel für eine andere Krankheit bzw. mit einer anderen Dosierung, als auf dem Label ausgewiesen, verschrieben werden. Deshalb bezieht sich die Bezeichnung Off-Label nur auf Arzneimittel, die bereits zugelassen sind. Compassionate Use bezieht sich nur auf Arzneimittel, die bisher noch für keine Krankheit zugelassen sind.
- Weder ein finanzielles Hilfsprogramm noch ein humanitäres Programm: Finanzielle Hilfsprogramme (auch humanitäre Programme genannt) sind für Arzneimittel, die zugelassen und auf dem Markt sind, aber zu einem Preis, den sich Patienten nicht leisten können (zum Beispiel, Arzneimittel, die das zuständige Gesundheitsversorgungssystem nicht vollständig bezahlt bzw. erstattet). In einigen Fällen schafft der Zulassungsinhaber ein finanzielles Hilfsprogramm für Patienten, denen nicht genügend finanzielle Mittel zur Verfügung stehen. Dies ist nicht Compassionate Use; sondern ein Marketinginstrument, um einer größeren Patientengruppe Zugriff auf ein Arzneimittel zu ermöglichen.
- Eine Möglichkeit ein Produkt vor der Marktzulassung auf den Markt zu bringen: Manche Unternehmen könnten versucht sein, ein Arzneimittel, das sie entwickeln, einer großen Gruppe von Patienten vor seiner Marktzulassung bereitzustellen. Dies soll sicherstellen, dass das Arzneimittel bereits in einer frühen Phase weitgehend genutzt wird, um einen großen Marktanteil zu „erobern“ und um es Wettbewerbern zu erschweren, ihren eigenen Marktanteil zu gewinnen. Deshalb muss ein CUP von den zuständigen nationalen Behörden ordnungsgemäß zugelassen und überwacht werden. Ein CUP kann nicht zu Ermittlungszwecken oder für kommerzielle Aktivitäten vor der Zulassung eingesetzt werden. Werbung für das betreffende Arzneimittel oder das CUP ist nicht erlaubt.
- Ein „Gefallen“ bzw. ein „Geschenk“ an Ärzte, die ihre Ziele für die Rekrutierung für klinische Studien erreichen: Die Aufnahme von Patienten in eine klinische Studie ist einer der wichtigsten Erfolgsfaktoren für eine klinische Studie und folglich für Produktentwicklung und Auswertung. Prüfärzte für klinische Studien sind sehr wertvoll für Studienträger, zum Beispiel ein pharmazeutisches Unternehmen, da sie ihre eigenen Patienten bitten können, an einer klinischen Studie teilzunehmen. In einer stark durch den Wettbewerb geprägten Welt kann ein Unternehmen versucht sein, die Gunst von Ärzten zu gewinnen, in dem es ihnen Zugang zu Arzneimitteln auf Compassionate-Use-Basis bietet, falls es ihnen möglich ist, viele Patienten in eine Studie aufzunehmen. Dieses Vorgehen ist nicht offiziell, aber es wird praktiziert. Es wird jedoch nicht empfohlen, da es ungleichen Zugang zu Arzneimitteln auf Compassionate-Use-Basis schafft.
Können alle Zugang zu Arzneimitteln auf Compassionate-Use-Basis erhalten?

Bevor ein Arzneimittel zugelassen und auf den Markt gebracht werden kann, muss es hinsichtlich seiner Wirksamkeit und Sicherheit ordnungsgemäß bewertet werden. Oberste Priorität ist die Durchführung von klinischen Studien, die diese Fragen beantworten. Nur Patienten, die an diesen klinischen Studien nicht teilnehmen können, sind berechtigt, an einem Compassionate-Use-Programm teilzunehmen.

Auf Compassionate-Use-Basis ist das Arzneimittel, das dem Patienten gegeben wird, ein Arzneimittel und kein Placebo. Es soll dem Patienten, der es anwendet, Nutzen bringen. In einer klinischen Studie wird das Arzneimittel gegen eine vergleichbare Behandlung, welche ein Placebo sein kann, getestet. Teilnehmer an klinischen Studien erfüllen spezifische biomedizinische Kriterien. Weiter wird festgelegt, wer nicht an klinischen Studien teilnehmen sollte (sogenannte Ausschlusskriterien).

Ein häufiges Beispiel sind Patienten, die zu krank sind, mit Beeinträchtigung mehrerer Organe oder schwerer Leber- bzw. Niereninsuffizienz. Diese Patienten werden üblicherweise von klinischen Studien ausgeschlossen. Dennoch können sie eine Behandlung auf Compassionate-Use-Basis erhalten. Dies stellt die optimale Versorgung von sehr schwer kranken Patienten sicher: Sie können nicht das Risiko, ein Placebo oder eine Behandlung, die ihnen nicht hilft, zu erhalten, eingehen. Obwohl es nicht völlig sicher ist, dass die Behandlung, die Patienten auf Compassionate-Use-Basis erhalten, wirksam sein wird, sobald die geringste Chance besteht, dass sie wirken könnte, ist sie vom Nutzen für die Patienten.

Regulierungsbehörden können Compassionate Use für namentlich benannte Patienten (der Arzt beantragt dies für den jeweiligen Patienten) oder für eine Gruppe an Patienten (sogenannte Patientenkohorten) genehmigen.

Bei namentlich benannten Patienten findet die Zulassung auf Fall-zu-Fall-Basis statt. Für eine Compassionate-Use-Kohorte definieren die Regulierungsbehörden die Patientenpopulation, die Anspruch auf dieses Programm hat. Zum Beispiel, falls für eine Krankheit nur zwei Arzneimittel zur Verfügung stehen, könnten die Regulierungsbehörde entscheiden, dass das Compassionate-Use-Programm nur Patienten aufnimmt, die bereits ohne Wirkung mit beiden Arzneimitteln behandelt wurden bzw. die keines der Produkte vertragen.

Gibt es unbegrenzt verfügbare Kapazitäten an Arzneimitteln, die für Compassionate Use eingesetzt werden können?

Ein Unternehmen, das ein neues Produkt entwickelt, stellt zuerst die für seine klinischen Studien benötigten Mengen des Produktes her (einige Hundert bis einige Tausend Patienten, Vorserie). Bei Erhalt der Zulassung für das Produkt muss das Unternehmen eine genügend große Menge des Produktes zur Erfüllung der Nachfrage einer größeren Population (kommerzielle Chargen) herstellen. Zwischen diesen beiden Phasen kann der Umfang eines Compassionate-Use-Programms schwanken.

Die Produktionskapazitäten für ein Arzneimittel schwanken mit der Zeit. Für die ersten Tests des Produktes im Labor oder an Tieren werden nur kleine Mengen benötigt (üblicherweise ein paar Gramm bis zu einigen Kilogramm).

Wenn das Produkt an Menschen getestet wird, sind die ersten klinischen Studien im Umfang begrenzt (typischerweise ein paar Dutzend bis einige Hundert Patienten). Somit sind die benötigten Produktmengen immer noch begrenzt. Nach Erhalt der ersten Ergebnisse analysiert das Unternehmen diese und entscheidet, ob die Chancen, dass dieses Arzneimittel sicher und wirksam ist, hoch sind. Infolgedessen kann das Unternehmen entscheiden, größere Bestätigungsstudien durchzuführen und den Antrag auf Marktzulassung vorbereiten. Dies wird die Go/No-Go-Entscheidung genannt. Ab diesem Zeitpunkt muss das Unternehmen größere Mengen des Arzneimittels herstellen, sodass Bestätigungsstudien mit Tausenden Patienten durchgeführt werden können.

Folglich gibt es eine Phase, in der größere Mengen des Produktes verfügbar werden. Zuvor können die Produktkapazitäten des Unternehmens jedoch sehr begrenzt sein, falls die Nachfrage für Compassionate Use sehr hoch ist. Danach kann die Produktion erhöht werden, und falls die Regulierungsbehörden Compassionate Use genehmigen, sollte das Unternehmen die Nachfrage erfüllen können. Allerdings gibt es ab der Go/No-Go-Entscheidung einen Zeitraum, in dem es nicht sicher ist, ob die gesamte Nachfrage erfüllt werden kann, da die Errichtung einer Produktionsstätte und die Validierung der Produktionsqualität Zeit in Anspruch nimmt.

Wenn die Nachfrage zu hoch ist

Im Januar 1996 wussten Patienten mit HIV, dass eine neue Klasse an Anti-HIV-Arzneimitteln wirksamer sein würde als bereits verfügbare Behandlungen und dass durch die Kombination von verschiedenen Arzneimitteln die Überlebenschancen zum ersten Mal seit Ausbruch der Epidemien verbessert werden könnten. Patientenvertreter beantragten sofort ein globales Compassionate-Use-Programm und Zehntausende Patienten erwarteten, die hochaktive antiretrovirale Behandlung (HAART) in den folgenden Wochen zu erhalten.

Die Hersteller konnten die Nachfrage jedoch nicht sofort erfüllen: In Frankreich gab es zum Beispiel nur genug Ritonavir zur Behandlung von 100 von 18.000 potenziellen Patienten. Es wurde klar, dass während der drei bis sechs Monate, die zur Bereitstellung des Produktes in ausreichender Menge benötigt wurden, viele Patienten sterben würden.

Der National AIDS Council schlug vor, die Patienten durch ein Zufallsverfahren auszuwählen:. „Da Patienten durch ein Zufallsverfahren per Computer ausgewählt werden, gibt es keine bewusste oder unbewusste emotionale Präferenz bzw. keinen bewussten oder unbewussten emotionalen Druck. Eine Verlosung nimmt den Ärzten die Verantwortung der Auswahl und erhält das Vertrauen der Patienten in ihren betreuenden Arzt aufrecht. Eine Verlosung findet jedes Mal statt, wenn zusätzliche Arzneimittelmengen zur Verfügung gestellt werden. Ziel ist es, alle berechtigten Patienten mit einzubeziehen.“

Die wichtigsten Kenndaten von Compassionate-Use-Programmen (CUPs) in einigen EU-Mitgliedsstaaten

Timing, Kosten, Dauer, Umfang, Dasten, Einwilligungserklärung

Timing

Typischerweise werden Compassionate-Use-Programme (CUPs) spät in der Entwicklung von Arzneimitteln zur 'Überbrückung' der Zeit zwischen dem Ende der Entwicklungsphase III, der Zulassung durch die Regulierungsbehörden und der Markteinführung (was 1 bis2 Jahre dauern kann) eingeleitet. Jedoch kann ein CUP auch früher beginnen. In manchen Fällen fängt das CUP am Ende der Phase-I-Studien an.

Kosten: Kostenfrei oder nicht kostenfrei?

Beide Möglichkeiten bestehen. In einigen Ländern kann das Unternehmen für den Einsatz eines Arzneimittels in einem Compassionate-Use-Szenario keine Kosten geltend machen (im Gegenteil – das Unternehmen muss für die Durchführung des Programms sowie für die Anträge auf Zulassung seitens Ethik-Kommissionen usw. zahlen und entscheidet sich deshalb gegen die Beantragung eines CUPs). In anderen Ländern ist es dem Ermessen des Unternehmens überlassen, ob es Kosten geltend macht oder nicht.

Falls ein Unternehmen keine Kosten geltend macht, wird es oft kritisiert, dass das CUP ein Versuch ist, einen großen Marktanteil ohne zuvor autorisierte Marktzulassung zu gewinnen und dem Unternehmen wird eventuell vorgeworfen, dass es Compassionate Use als Marketingtaktik einsetzt. Demgegenüber wird ein Unternehmen, das Kosten geltend macht, dahin gehend kritisiert, dass es einen Preis auf Mitgefühl setzt.

Dauer

Typischerweise wird ein CUP für ein Jahr genehmigt und kann verlängert werden. Früher oder später muss jedoch der Antrag auf Marktzulassung gestellt werden, da ein CUP nicht unbegrenzt verlängert werden kann. Falls den Regulierungsbehörden ungenügend Informationen zu den klinischen Studien und der Absicht, eine Marktzulassung zu beantragen, vorliegen, können sie den Antrag auf ein CUP ablehnen.

Umfang

Zusammenfassend: Für ein CUP zulässige Arzneimittel bezwecken die Behandlung, Prävention oder Diagnosestellung einer schweren oder seltenen Krankheit, wenn es nicht erfüllte medizinische Bedürfnisse (keine therapeutische Alternative] für einige oder alle Patienten gibt.

Daten zu Wirksamkeit und Nutzen

Es gibt keinen Konsens über Daten zu Wirksamkeit und Nutzen als eine Voraussetzung für eine Zulassung als Compassionate Use. Da ein CUP parallel zu klinischen Studien stattfindet, und insbesondere parallel zu Studien der Phase III (die darauf zielen, die Wirksamkeit zu zeigen), stehen bei der Entscheidung über ein CUP nicht alle Daten zur Verfügung. Deshalb muss der Nutzen für die Gruppe an Patienten basierend auf vorherigen Studien plausibel sein.

Einwilligungserklärung

Wenn Patienten eine Behandlung auf Compassionate-Use-Basis erhalten, müssen sie oft eine Einwilligungserklärung, die erläutert, was über das Arzneimittel bekannt oder nicht bekannt ist, lesen und unterschreiben. Die Einwilligungserklärung betont auch die Notwendigkeit, alle Reaktionen (positive wie negative), die bei der Anwendung des Arzneimittels auftreten, zu melden. Das betreuende medizinische Fachpersonal behält die Verantwortung für die Verschreibung.

CUP-Typ, Verfahren und Überprüfungszeiten für 7 Mitgliedsstaaten

Land	CUP-Typ	Regulierungsverfahren	Überprüfungszeiten
Frankreich	Kohorte oder genannter Patient	Gut definiert	Genannter Patient: 24 – 48 h Kohorte: 2 – 4 Monate
Dänemark	Kohorte oder genannter Patient	Gut definiert	Innerhalb von 3 – 4 Wochen
Deutschland	Kohorte oder genannter Patient	In Überarbeitung	2 – 3 Monate
Italien	Kohorte oder genannter Patient	Gut definiert aber komplex	Genannter Patient: 1 Monat Kohorte: nicht definiert
Die Niederlande	Kohorte oder genannter Patient	Gut definiert	Genannter Patient: 4 Wochen Kohorte: nicht definiert
Spanien	Kohorte oder genannter Patient	Lokale Kompetenz benötigt	Sehr unterschiedlich, von Fall zu Fall
Vereinigtes Königreich von Großbritannien und Nordirland	Genannter Patient	Gut definiert	4 Wochen nach Erhalt der Einfuhrabsichtserklärung

Übernommen von Helene Sou, Pharm Med 2010; 24(4):1-7

Einfuhr, Zahler, Rechtsgrundlage für 7 Mitgliedsstaaten

Land	Einfuhrgenehmigung	Zahler	Rechtsgrundlage
Frankreich	Nominative ATU-Genehmigung als Einfuhrgenehmigung akzeptiert Kohorten-ATU benötigt Einfuhrgenehmigung	Krankenhaus oder Sozialversicherung. 100% abgedeckt	Code de la Santé Publique – Gesetz zur Regelung der Öffentlichen Gesundheit (Art. L.5121-12 und R.5121-68 bis 76)
Dänemark	Durch Pharmazie importiert	Krankenhaus/Patient Beteiligung Kostenerstattung für zugelassene Produkte	Lov om laegemidler no. 1180 in der gültigen Fassung 17 Juni 2008
Deutschland	Einfuhrgenehmigung benötigt	Unternehmen	14 und 15 Arzneimittelgesetz Novelle
Italien	Schriftliche Genehmigung der Ethik-Kommission nötig	Krankenhaus oder Sozialversicherung.	Decreto 8 maggio 2003; Legge 648/1996
Die Niederlande	Einfuhrgenehmigung benötigt	Patient/Unternehmen. Typischerweise keine Kostenerstattung.	Art. 40.3c Geneesmiddelenwet van 25 Juni 2007. Circular 2002-06-IGZ
Spanien	Einfuhrgenehmigung muss bei der nationalen Agentur beantragt werden.	Unternehmen	Real Decreto 1015/2009; Ley 29/2006 (Art. 24) und Real Decreto 223/2004 (Art. 28
Vereinigtes Königreich von Großbritannien und Nordirland	Einfuhrgenehmigung benötigt	Kostenerstattung auf Fall-zu-Fall-Basis, Preis kann frei festgelegt werden.	SI 1994 Nr. 3144

Übernommen von Helene Sou, Pharm Med 2010; 24(4):1-7

Glossar
Begriffe zum besseren Verständnis von Compassionate Use
ATC

Anatomisch Therapeutisch Chemisch – Ein internationales System zur Klassifizierung von Arzneimitteln.

Biotechnologie

Biotechnologie hat zwei Konzepte: Das Erste beschreibt die konventionellen biologischen Methoden, welche lebende Organismen zur Modifizierung von chemischen Verbindungen einsetzen (z. B. Antibiotika und Vitamine). Das Zweite umfasst die Gentechnologie, die auf der Fähigkeit, DNA zu isolieren, replizieren, auszuschneiden und neu zu verbinden, zur Übertragung von DNA von einer Zelle in eine andere basiert. Organismen, deren genetisches Material auf eine Weise, die nicht natürlich auftritt, verändert wurde, werden genetisch veränderte Organismen (GMOs) genannt.

Zentralisiertes Verfahren

Seit 1995 werden Arzneimittel durch ein zentralisiertes Verfahren bewertet. Arzneimittel, die mit diesem Verfahren zugelassen wurden, erhalten eine Marktzulassung, die in der gesamten EU gültig ist. Diese Marktzulassung wird von der Europäische Kommission gewährt. Die Anwendung dieses Verfahrens ist obligatorisch für Arzneimittel, die in biotechnischen Prozessen erzeugt wurden, für Krebsbehandlungen, für Arzneimittel zur Behandlung von Diabetes, AIDS/HIV-Infektionen, seltene Krankheiten, Immunkrankheiten und neurologische Erkrankungen. Für andere innovative Produkte, wie zum Beispiel Produkte mit einem neuen Wirkstoff, hat ein Unternehmen die Wahl zwischen diesem Verfahren und dem Verfahren der gegenseitigen Anerkennung. Falls das zentralisierte Verfahren gewählt wird, muss ein der Europäischen Agentur für die Beurteilung von Arzneimitteln (EMA) in London ein Dossier vorgelegt werden.

Klinische Studien

Eine klinische Studie ist eine Forschungsstudie, die mit Patienten zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit eines Arzneimittels zur Verbesserung des Gesundheitszustandes der Patienten durchgeführt wird. Klinische Studien an neuen Arzneimitteln, die finanziell von pharmazeutischen Unternehmen gefördert werden, können erst beginnen, nachdem ein Präparat strenge vorklinische Entwicklungsaktivitäten durchlaufen hat, einschließlich Labortests (chemische/biologische/pharmakologischel/toxikologische). Nur falls diese Tests günstige und vielversprechende Ergebnisse zeigen, kann ein Unternehmen das Arzneimittel an Menschen prüfen.

Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP)

In der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) ist der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der wissenschaftliche Ausschuss, der für die Vorbereitung von Stellungnahmen der Agentur zu Fragen hinsichtlich der Bewertung von Humanarzneimitteln verantwortlich ist.

Compassionate Use

Bezieht sich auf Situationen, in welchen ein Arzneimittel einem Patienten vor der regulatorischen Zulassung bereitgestellt wird.

Verbraucher

Eine Person, die nicht im Gesundheitswesen beschäftigt ist – wie zum Beispiel ein Patient, Rechtsanwalt, Freund oder Verwandter/Elternteil/Kind des Patienten.

Beschäftigte des Gesundheitswesens

Für den Zweck der Meldung von Verdachtsfällen von Arzneimittelnebenwirkungen werden Beschäftigte des Gesundheitswesens definiert als medizinisch qualifizierte Personen, wie Ärzte, Zahnärzte, Apotheker, Pflegepersonal und Gerichtsmediziner.

Einwilligungserklärung

Das Konzept der Einwilligungserklärung (erforderlich für die Teilnahme an klinischen Studien und manchmal für Compassionate Use) basiert auf dem Prinzip, dass ein Arzt die Pflicht hat, seinem Patienten Informationen offenzulegen (z. B. potenzielle Risiken, Nutzen und Alternativen), damit der Patient eine begründete Entscheidung hinsichtlich seiner bzw. ihrer Behandlung auf Compassionate-Use-Basis treffen kann.

Name des Arzneimittels

Der Name, der entweder ein erfundener Name ist, bei dem die Wahrscheinlichkeit einer Verwechslung mit der gebräuchlichen Bezeichnung unwahrscheinlich ist, oder ein gebräuchlicher oder wissenschaftlicher Name zusammen mit einem Markenzeichen oder der Name des Zulassungsinhabers.

Der gebräuchliche Name ist der von der Weltgesundheitsorganisation empfohlene internationale Freiname (INN) oder falls es diesen nicht gibt, der übliche gebräuchliche Name.

Der vollständige Name des Arzneimittels ist der Name des Arzneimittels gefolgt von der Stärke und der Darreichungsform.

Ultra-Compassionate Use

In manchen Fällen befindet sich der Patient im Endstadium der Krankheit, leidend oder mit sich verschlechternden Gesundheitszustand. Mit dem Wissen, dass ein neues Produkt verfügbar geworden ist, ist der Patient bereit, das Risiko auf sich zu nehmen, auch wenn sehr wenig über das Produkt bekannt ist, oder selbst falls das Toxizitätsprofil noch nicht bestimmt wurde. Diese Patienten könnten es bevorzugen, das Sterberisiko aufgrund einer unerwünschten Arzneimittelwirkung, falls das Produkt letztendlich nicht sicher ist, einzugehen, da sie sowieso bald sterben werden. Und falls es die geringste Chance gibt, dass die Behandlung von Nutzen für den Patienten ist, dann hat er bzw. sie es wenigstens versucht. In solchen traumatischen Situationen vertreten Regulierungsbehörden die Einstellung, dass eine Intervention nicht ihre Aufgabe ist und dass die Entscheidung dem Arzt bzw. dem Patienten zusteht. Eine regulatorische Interventionsmaßnahme, selbst in Notfallsituationen, würde Zeit brauchen, und aus ihrer Position heraus fühlen sich Regulierungsbehörden zu dieser Entscheidung nicht berechtigt. Diese Debatte schließt eng an die Auseinandersetzung über die Lebensendphase und Euthanasie an: Wenn die Entscheidung rechtlich dem Patienten und dem betreuenden Arzt zusteht, dann ist die Vorabgenehmigung durch eine Behörde nicht notwendig.