Der Einsatz für progressiven Patientenzugang kommt zum Tragen
EURORDIS fördert den progressiven Patientenzugang zur Beschleunigung des Zugangs zu sichereren, effektiveren und kostengünstigeren innovativen Behandlungen mit echtem therapeutischen Mehrwert für nicht erfüllte medizinische Bedürfnisse von Patienten mit seltenen Krankheiten in der Europäischen Union. Der progressive Patientenzugang, auch adaptive Lizenzierung bzw. adaptive Zulassung genannt, bietet einen potenziell schnelleren Zugang über ein gestaffeltes Zulassungssystem, welches Zugang mit Nachweisführung abwägt. EURORDIS fördert das Konzept des progressiven Patientenzugangs seit 2012.
Wie funktioniert es?
Durch die Nutzung der Regulierungsprozesse innerhalb des aktuellen rechtlichen Rahmens in Europa ermöglicht der progressive Patientenzugang einen schnellen Zugang zu innovativen Therapien durch eine frühere Zulassung unter vordefinierten Bedingungen bei gleichzeitig fortlaufender Erhebung von Sicherheits- und Wirksamkeitsdaten. Dies geschieht insbesondere in Verbindung mit einer bedingten Marktzulassung dank neuer Hilfsmittel innerhalb der neuen EU-Pharmakovigilanzverordnung und strengen Sicherheits- und Wirksamkeitsstudien nach der Markzulassung. Durch die schrittweise Erweiterung der behandelten Zielpopulation, welche durch spezifische Einschlusskriterien bestimmt wird, können mit adaptiver Lizenzierung Behandlungen schneller für Patienten eingesetzt werden. Dies trifft insbesondere auf nicht erfüllte Bedürfnisse zu, zum Beispiel für Patienten mit schwerwiegenden Krankheiten, denen keine ausreichend wirksame Alternativbehandlung zur Verfügung steht. Somit ermöglicht der progressive Patientenzugang Patienten schnelleren Zugang zu lebensrettenden Behandlungen und verbessert durch die sehr heterogene Zielpatientengruppe für jede seltene Krankheit gleichzeitig die Erhebung von Daten zu echten Lebenssituationen.
EURORDIS‘ Rolle
Seit 2012 setzt sich EURORDIS stetig für den progressiven Patientenzugang, der innerhalb des aktuellen EU-Regulierungsrahmens angewandt werden könnte, ein. EURORDIS unterstützte die und nahm an den verschiedenen Reflexionsprozessen und Kommunikationen der Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) teil. In ihrer Veröffentlichung Roadmap to 2015 evozierte die EMA die Möglichkeit eines stufenweisen Zulassungssystems. Mit Heranreifung des Konzepts widmete sich ein EURORDIS‘ Runder Tisch von Unternehmen (ERTC) im Oktober 2013 exklusiv diesem Thema. 80 hochrangige Interessenvertreter trafen sich und debattierten die Vorteile und Herausforderungen eines progressiven Patientenzugangs. Die nachhaltige Kommunikation zwischen EURORDIS und der EMA, der Europäischen Kommission und den Institutionen zur Medizintechnik-Folgenabschätzung (HTA) gipfelte in einem Brief, welcher durch das Europäische Patientenforum, die Europäische Föderation von Verbänden der pharmazeutischen Industrie (EFPIA) und
den europäischen Verband der Bioindustrie (EuropaBio) unterschrieben und im Dezember 2013 an die Europäische Kommission mit dem Aufruf nach Pilotprojekten für adaptive Lizenzierung gesendet wurde. Die Europäische Kommission reagierte positiv und im März 2014 gab die EMA den Start eines Pilotprojektes für adaptive Lizenzierung bekannt. Weiterhin wurden Träger von klinischen Studien eingeladen, laufende medizinische Entwicklungsprogramme zur Vorlage einzureichen.
Dialog ist entscheidend
Um den Erfolg dieses neuen Modells zur Verbesserung des Zugangs zu Orphan-Arzneimitteln sicherzustellen und gleichzeitig eine vollständige und gründliche Datengenerierung zu ermöglichen, ist der Dialog zwischen Regulierungsbehörden, Trägern, Industrie, medizinischen Experten und Patientenvertretern entscheidend. Dieser Dialog muss zur Sicherstellung, dass klinische Studien zur Ermöglichung des progressiven Patientenzugangs ausgelegt sind, frühzeitig stattfinden und eine frühe Demonstration des therapeutischen Wertes beinhalten sowie Pläne zur Datengenerierung für die Medizintechnik-Folgeabschätzung (HTA) nach der Marktzulassung umfassen. Das EMA-Pilotprojekt benötigt eine „sichere Umgebung“ für eine „freie Erforschung der Vor- und Nachteile aller Optionen für Entwicklungs-, Bewertungs-, Lizenzierungs-, Kostenerstattungs-, Überwachungs- und Anwendungswege auf vertrauliche und jeweils unverbindliche Weise.“
Anfang April 2014 fand ein Seminar verschiedener Interessenvertretungen mit der EMA, der FDA, dem MIT (Massachusetts Institute of Technology) NEWDIGS-Programm (New Drug Development Paradigms), der EFPIA und EURORDIS beim EMA in London statt. Ziel war die Erkundung einer sicheren Umgebung mit allen Interessenvertretern. Auch wurde betrachtet, ob einige von Vertretern der Industrie präsentierte konkrete Fälle sich für die adaptive Lizenzierung qualifizierten und welche potenziellen Vorteile sich aus einem solchen progressiven Weg ergeben könnten.
Die kürzlich stattgefundene Europäische Konferenz für Seltene Krankheiten und Orphan-Produkte(ECRD 2014 Berlin) bot ein themenspezifisches Seminar zu Programmen für den progressiven Patientenzugang und Patientenbeteiligung bei der Einschätzung von medizinischen Chancen und Risiken. Hier konnten Patienten, Regulierungsbehörden, Vertreter der Industrie und andere Interessensvertreter ihre Ansichten austauschen und vergleichen. Die Präsentationen dieses Seminars sind jetzt online verfügbar.
EURORDIS setzt sich für die Förderung der Pilotprojekte ein und nimmt an deren Umsetzung teil. Wir konzentrieren uns insbesondere auf die Einbeziehung von Patientenvertretern bei der Einschätzung von medizinischen Chancen und Risiken, um die Ansichten von bedürftigen Patienten zu Vor- und Nachteilen in den Vordergrund der regulatorischen Bewertung zu rücken und gleichzeitig die optimale Nachweisgenerierung nach der Lizenzierung zur Reduzierung von Ungewissheiten zu finden.
EURORDIS wird weiterhin Möglichkeiten für den Dialog zwischen Interessenvertretungen schaffen und eine aktive Rolle bei der Gestaltung einer günstigen Umgebung und bei der Definition von innovativen Ansätzen zur Verbesserung des Behandlungszugangs für Patienten mit seltenen Krankheiten spielen.
Louise Taylor, Communications and Development Writer, EURORDIS
Übersetzer: PeggyStrachan