Das 20. ERTC-Seminar feiert den 10. Jahrestag einer erfolgreichen Zusammenarbeit zur Förderung der Therapieentwicklung für seltene Krankheiten
EURORDIS‘ Runder Tisch von Unternehmen (ERTC) hielt am 26. Februar 2014 sein 20. Seminar in Brüssel mit dem übergeordneten Thema Ausschöpfung von Europas Potenzial für Therapien für seltene Krankheiten zwischen heute und 2020. Die Veranstaltung feierte 10 Jahre Dialog und gemeinsame Anstrengungen zwischen Patientenvertretern, Vertretern der Industrie, Regulierungsbehörden und den zuständigen nationalen Behörden, mit dem Ziel die Entwicklung von Therapien für seltene Krankheiten voranzubringen.
Die Forschungsagenda des neuen EU-Rahmenprogramms Horizon 2020 und die Synergien zwischen der Europäischen Arzneimittel-Agentur, der Initiative für innovative Arzneimittel 2 (2014-2020), Vertretern der Industrie, Patienten und Wissenschaftlern standen im Fokus zur Sicherstellung, dass die aktuelle Dynamik erhalten bleibt und neue Möglichkeiten optimiert werden. Die 90 Teilnehmer repräsentierten alle Interessengruppen und debattierten, wie jeder Partner – Vertreter der Industrie, politische Entscheidungsträger, Regulierungsbehörden, Patienten und Vertreter der Wissenschaft – eine entscheidende Rolle für die Schaffung von günstigen Voraussetzungen für die Entwicklung von neuen Therapien übernehmen muss.
Viele wichtige Punkte wurden während der eintägigen Veranstaltung angesprochen; unter anderem, die verbreitete Ansicht, dass die EU-Verordnung über Arzneimittel für seltene Leiden ausreichen effizient ist und keiner Überarbeitung bedarf; die Anwendbarkeit von Forschung für seltene Krankheiten für die individualisierte Medizin sowie zum Verständnis und zur Behandlung von weitverbreiteten Krankheiten; die Notwendigkeit, die aktuell gewaltigen nicht erfüllten medizinischen Bedürfnisse abzudecken, anstatt ein drittes oder viertes Produkt für das gleiche therapeutische Anwendungsgebiet zu entwickeln; die dringende Notwendigkeit, mehr über den natürlichen Verlauf und die Physiopathologie von seltenen Krankheiten zur Entwicklung neuer Therapien zu erfahren; die Ausarbeitung weiterer Richtlinien zu klinischen Studien für Krankheiten mit aktuell mehreren Arzneimitteln im Entwicklungsstadium, einschließlich frühzeitiger Bestimmung von klinischen und patientenrelevanten Endpunkten zur Erreichung von besseren Bewilligungsquoten; die Senkung von Forschungs- und Entwicklungskosten durch den Einsatz von adaptiven Designs und statistischen Methoden, sowie Alternativen zu Tiermodellen und Biomarkern; die Förderung von HTA-Ansätzen angepasst auf die Seltenheit sowie mit frühzeitiger Einbindung von Patienten für den gesamten Prozess der Produktentwicklung, Autorisation, Distribution und Beurteilung.
Solche ehrgeizigen, zukunftsweisenden Agendas sind nichts Ungewöhnliches für den ERTC. Über die Jahre wurde jedes ERTC-Seminar zur Adressierung des jeweils aktuellen Themas und zur Gestaltung der Umgebung für seltene Krankheiten in eine positive, vorwärtsschreitende Trajektorie minutiös ausgelegt.
Der ERTC wurde als Forum für den Dialog zwischen Patientenvertretern für seltene Krankheiten, Vertretern der Industrie, Regulierungsbehörden und anderen Interessenvertretern geschaffen. Er dient auch dazu, nicht zweckgebundene Mittel für EURORDIS-Aktivitäten im Namen von Menschen mit seltenen Krankheiten aufzubringen. Während der letzten zehn Jahre traf sich der runde Tisch regelmäßig zweimal jährlich zur Überwindung von Hindernissen entscheidend für die Auflösung von Engpässen notwendig zur Förderung von konkreten Lösungen für mehr, sicherere, effizientere, kostengünstigere und zugänglichere Therapieentwicklungen.
Sie finden Informationen zu allen 20 bisherigen ERTC-Seminaren auf unserer Website. Der nächste ERTC findet Ende September in Barcelona statt. Auf weitere zehn Jahre der fruchtbaren Zusammenarbeit, die für alle ERTC-Mitglieder – und die Menschen mit seltenen Krankheiten in Europa und darüber hinaus – wertvoll ist.
Louise Taylor, Communications and Development Writer, EURORDIS
Übersetzer: Peggy Strachan