Las recomendaciones del Comité Científico de Terapias
El Comité Científico de Terapias (TSC, siglas en ingles) del Consorcio Internacional de Investigación de Enfermedades Raras (IRDiRC) está desarrollando recomendaciones para orientar las políticas y estrategias de financiación que fomentarán el objetivo del IRDiRC de desarrollar 200 nuevas terapias para las enfermedades raras para el año 2020.
Las recomendaciones del TSC pretenden ser parte de una consolidada hoja de ruta para el IRDiRC que facilitará la implementación de las políticas del IRDiRC. Concretamente, las Recomendaciones del TSC identifican aquellas acciones con un efecto de mayor influencia para poder descubrir las posibilidades de desarrollo de terapias para las enfermedades raras y así acelerar el objetivo de 200 nuevas terapias para 2020. Estas políticas están centradas en torno al desarrollo clínico colaborador de terapias para las enfermedades raras, principalmente medicamentos huérfanos designados que han recibido orientación científica de las agencias reguladoras, haciendo hincapié en las necesidades no cubiertas de los pacientes. Los medicamentos que no estén en fase clínica con una firme prueba de concepto con el compromiso de solicitar la designación de medicamento huérfano y orientación científica, deben también tener prioridad.
Las recomendaciones específicas sobre el proceso regulador incluyen el apoyo al diálogo temprano y continuo sobre la estrategia del desarrollo clínico y generación de pruebas con todas las partes interesadas, incluyendo los pacientes; procesos reguladores flexibles expresados en las directrices para estimular más diseños adaptables que requieran la participación de menos pacientes, menos tiempo, y menos recursos financieros; acceso más temprano y progresivo por parte de los pacientes (como la Concesión de Licencias Adaptable en la UE); y el desarrollo de resultados relevantes centrados en el paciente, como explorar el uso de criterios de valoración indirectos apropiados.
Las recomendaciones del TSC también corresponden a las prioridades de financiación de las organizaciones financieras del IRDiRC y los indicadores para evaluar el progreso hacia el objetivo de 200 nuevas terapias para las enfermedades raras.
Los objetivos del IRDiRC
La investigación el ámbito de las enfermedades raras está fragmentada por la heterogeneidad de las enfermedades raras y la dispersión de los pacientes. En consecuencia, existe una falta de colaboración de investigación y recursos y de coordinación para las más de 6000 enfermedades raras identificadas hasta la fecha. El resultado es la duplicación de esfuerzos, y de hallazgos en la investigación que terminan paralizados, abandonados o ignorados. El Consorcio Internacional de Investigación de Enfermedades Raras (IRDiRC) se puso en marcha en abril de 2011 por iniciativa de la Comisión Europea y los Institutos Nacionales de Salud de los EEUU para promover la colaboración internacional en la investigación de las enfermedades raras juntando a investigadores y organizaciones que invierten en la investigación de las enfermedades raras. El IRDiRC ha establecido dos objetivos principales que cumplir para el año 2020: suministrar 200 nuevas terapias para las enfermedades raras y desarrollar el modo para diagnosticar la mayoría de las enfermedades raras.
Compromiso de los pacientes en el IRDiRC
El IRDiRC está gobernado por un Comité Ejecutivo, tres Comités Científicos y un número de Grupos de Trabajo. Cada Comité Científico tiene alrededor de 15 miembros de la academia, organizaciones de pacientes, diagnóstico, la industria farmacéutica, y órganos reguladores. El Comité Científico de Terapias proporciona las directrices de orientación hacia la investigación pre-clínica y clínica para desarrollar nuevas terapias para las enfermedades raras. El Director Ejecutivo de EURORDIS Yann Le Cam es el Presidente del Comité Científico de Terapias (TSC), elegido por los miembros del TSC y con la aprobación de todos los miembros del IRDiRC- una muestra de que el IRDiRC se toma en serio el compromiso de los pacientes en la investigación.
El TSC ha desarrollado un programa centrado en el paciente y los miembros del TSC están desarrollando las recomendaciones con los cuatro Grupos de Trabajo del TSC (Biomarcadores para el avance de la enfermedad y respuesta al tratamiento; Productos derivados químicos incluyendo la reposición; Productos derivados de la biotecnología incluyendo terapias génicas y celulares; y Desarrollo de medicamentos huérfanos y procesos reguladores).
Las recomendaciones del TSC estarán terminadas en los próximos meses.
Louise Taylor, Communications and Development Writer, EURORDIS
Traductor: Conchi Casas Jorde