EURORDIS está promoviendo el Acceso Progresivo de los Pacientes para acelerar el acceso a terapias innovadoras más seguras, eficaces y asequibles con un verdadero valor terapéutico añadido para satisfacer las necesidades médicas no cubiertas de los pacientes con enfermedades raras en la Unión Europea. El Acceso Progresivo de los Pacientes a Terapias, también conocido como Concesión de Licencias Adaptable o Autorización Adaptable, podría permitir un acceso más rápido mediante un escalonado régimen de autorización que equilibre el acceso con pruebas de seguridad. EURORDIS lleva promoviendo el concepto de Acceso Progresivo de los Pacientes desde 2012.
¿Cómo funciona?
Trabajando con los procesos reguladores dentro del marco legal en Europa, el Acceso Progresivo de los Pacientes permitirá un acceso más rápido a las terapias innovadoras al permitir una fecha de autorización más temprana bajo ciertas condiciones predefinidas, mientras sigue el proceso de recogida de datos de seguridad y eficacia – en particular cuando se combina el plan de Aprobación de Comercialización Condicional con nuevas herramientas dentro del Reglamento de Farmacovigilancia de la UE y estrictos Estudios de Seguridad y Estudios de Eficacia posteriores a la aprobación. Con la ampliación progresiva de la población de estudio que está siendo tratada, que será determinada por los criterios de inclusión, la Concesión de Licencias Adaptable permitirá que los tratamientos lleguen antes a los pacientes – especialmente para satisfacer las necesidades médicas no cubiertas, p.ej. pacientes con enfermedades graves que no disponen de otra alternativa terapéutica satisfactoria. El Acceso Progresivo de los Pacientes a Terapias permite de este modo a los pacientes un acceso más rápido a tratamientos que pueden salvarles la vida, a la vez que de forma simultánea mejoran la recopilación de pruebas en situaciones reales en toda la población de pacientes objeto de estudio de cada enfermedad rara.
El papel de EURORDIS
Desde 2012, EURORDIS ha abogado constantemente por el Acceso Progresivo de los Pacientes a Terapias que pudiera solicitarse dentro del contexto del actual marco regulador europeo. EURORDIS apoyó y participó en distintos procesos de reflexión y comunicaciones de la Agencia Europea del Medicamento (EMA). La EMA sugirió la posibilidad de unos planes de aprobación escalonados en la publicación de la Hoja de ruta para 2015. A medida que se maduraba el concepto, se dedicó una Mesa Redonda de Compañías de EURORDIS (ERTC) exclusivamente a este tema en octubre de 2013, reuniendo a unos 80 partes interesadas de alto nivel que debatieron sobre las ventajas y retos del Acceso Progresivo de los Pacientes a Terapias. La interacción sostenida entre EURORDIS y la EMA, la Comisión Europea, organismos de Evaluación de la Tecnología Sanitaria (HTA), culminó en una carta firmada conjuntamente por el Foro Europeo de Pacientes, la Federación Europea de Industria y Asociaciones Farmacéuticas (EFPIA) y la Asociación Europea para las Bioindustrias (EuropaBio) y enviada a la Comisión Europea en diciembre de 2013 solicitando la Concesión piloto de Licencias. La Comisión Europea se mostró a favor y, en respuesta, la EMA anunció en marzo de 2014 el lanzamiento de un proyecto piloto sobre la Concesión de Licencias Adaptable e invitó a los patrocinadores de ensayos clínicos a enviar programas de desarrollo de medicamentos que hay en marcha para su evaluación.
El diálogo es crucial
Para asegurar el éxito de nuevos modelos que mejoren el acceso a medicamentos huérfanos permitiendo a la vez la generación de datos más completa y exhaustiva, el diálogo es esencial entre reguladores, pagadores, industria, expertos médicos, y representantes de pacientes. Se necesita un diálogo temprano para asegurar la designación de ensayos clínicos que faciliten el acceso progresivo incluyendo pruebas tempranas del valor terapéutico y anticipando planes de generación de datos para la evaluación de la tecnología sanitaria después de la comercialización. El proyecto piloto de la EMA exige un «entorno de puerto seguro» para facilitar la «libre exploración de las fortalezas y debilidades de todas las opciones para el desarrollo, evaluación, licencia, reembolso, seguimiento, utilización de forma confidencial y sin compromiso de ninguna de las partes«.
A principios de abril de 2014, se organizó en la EMA en Londres un taller de múltiples partes interesadas, con la EMA, la FDA, el programa NEWDIGS (Paradigmas del Desarrollo de Nuevos Medicamentos ) del Instituto de Tecnología de Massachusetts (MIT), EFPIA, y EURORDIS, para examinar en un entorno de puerto seguro y con todas las partes interesadas, si algunos casos concretos presentados por la industria cumplían los requisitos para un enfoque adaptable de concesión de licencias y cuáles serían los beneficios de dicho acceso progresivo.
La reciente Conferencia Europea sobre Enfermedades Raras y Medicamentos Huérfanos (ECRD 2014 Berlin) dedicó una sesión a los Planes del Acceso Progresivo de los Pacientes y la Implicación de los Pacientes en la Evaluación del Beneficio / Riesgo que permitió a los pacientes, reguladores, industria y otras partes interesadas compartir y comparar las perspectivas. Las presentaciones de esta sesión están disponibles online.
EURORDIS está comprometida en promover los proyectos pilotos y participar en su implementación, en especial mediante el compromiso de los representantes de pacientes en la evaluación del beneficio/riesgo para instar a los asesores reguladores la valoración de la percepción de los riesgos y de los beneficios de los pacientes, mientras buscan la generación óptima de pruebas tras la concesión de licencias para reducir las incertidumbres.
EURORDIS seguirá creando más oportunidades para el diálogo con múltiples partes interesadas y jugando un papel activo en el diseño de un entorno favorable y en definir enfoques innovadores que mejorar el acceso a tratamientos para las personas con enfermedades raras.
Louise Taylor, Communications and Development Writer, EURORDIS
Traductor: Conchi Casas Jorde